«Байоджен» (Biogen) і «Айоніс Фармасьютікалс» (Ionis Pharmaceuticals) недавно отримали схвалення Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) на «Спінраза» (Spinraza, нусінерсен), першого і єдині ліки для лікування спінальної м'язової атрофії - рідкісного і важкого генетичного захворювання, специфічного ведення якого досі не існувало.
Все б нічого, але стала відома ціна новинки: перший рік курсу нусінерсеном обійдеться в 750 тис. Доларів, а потім по 375 тис. Доларів щорічно - в результаті 1,5 млн доларів за три повних року. Перший рік прийому «Спінраза» дорожче наступних років, тому що вимагає шість доз - потім їх число знижується до трьох.
Настільки ударна вартість виводить «Спінраза» на рівень протівогепатітного «Совальді» (Sovaldi, софосбувір), за одну таблетку якого «Гілеад сайенсіз» (Gilead Sciences) не соромилася вимагати 1 тис. Доларів. Не виключений варіант, що страхові компанії будуть з великим невдоволенням призначати, а то і зовсім відмовляти в лікуванні пацієнтів з менш складними формами спінальної м'язової атрофії (типи III і IV).
Встановлена «Байоджен» ціна на «Спінраза» виявилася багато вище 250 тис. Доларів, які прогнозували галузеві експерти. Втім, у препаратів, націлених на терапію рідкісних захворювань, існує вбудована модель ескалації вартості: пацієнти починають приймати медикамент в дитячому віці, а потім збільшують дозування у міру дорослішання. З огляду на прозорий розрахунок для «Спінраза», його сукупний цінник не опиниться вище такого в порівнянні з ліками проти інших Орфа хвороб.
Знову ж навряд чи на «Байоджен» обрушиться такий же суспільний гнів, як у випадку з «Гілеад»: число пацієнтів з гепатитом C незрівнянно більше.
З точки зору самих фармвиробників їм необхідно відбивати масштабні витрати на дослідження і розробку нових молекул. Згідно з оцінками фахівців Deloitte, окупність вкладень тут знизилася майже в три рази за останні шість років.